Por que Lito ainda não consegue acesso ao remédio experimental da Ionis?
ION717 está em testes contra doenças priônicas, mas medicamento ainda não foi aprovado e estudo da farmacêutica aparece atualmente sem recrutamento de novos participantes
A mobilização para tentar incluir Lito Sousa em um tratamento experimental contra a doença de Creutzfeldt-Jakob (DCJ) levantou uma dúvida nas redes sociais: se a Ionis Pharmaceuticals já testa um medicamento contra doenças priônicas, por que Lito ainda não consegue recebê-lo?
O medicamento é o ION717, uma terapia experimental desenvolvida pela farmacêutica americana. No entanto, ele ainda não funciona como um remédio disponível em hospitais ou farmácias. Atualmente, seu uso ocorre dentro de um estudo clínico chamado PrProfile.
Neste domingo (23), Lito apareceu em vídeo e fez um apelo à Ionis Pharmaceuticals e a outras instituições envolvidas em pesquisas contra doenças priônicas. Seguidores também iniciaram uma mobilização para tentar chamar a atenção dos responsáveis pelos estudos.
O que é o ION717
O ION717 é uma terapia experimental baseada em RNA. Ela foi desenvolvida para reduzir a produção da proteína priônica, chamada PrP.
Essa proteína existe naturalmente no organismo. Entretanto, nas doenças priônicas, proteínas com formato anormal podem provocar uma reação em cadeia que compromete células do cérebro.
Por isso, a estratégia da Ionis tenta diminuir a quantidade de PrP disponível no sistema nervoso. A expectativa dos pesquisadores é avaliar se essa redução pode interferir no mecanismo da doença.
Até agora, porém, não existe comprovação de que o ION717 consiga curar ou interromper a doença de Creutzfeldt-Jakob.
Estudo foi ampliado em 2026
A Ionis anunciou uma expansão do PrProfile em março de 2026 após analisar dados preliminares do estudo.
A empresa decidiu criar um terceiro regime de tratamento para aproximadamente 20 novos participantes com doença priônica sintomática. Diferentemente dos grupos anteriores, esses participantes receberiam apenas o ION717, sem placebo.
Além disso, a farmacêutica ampliou de 70 para 142 semanas o período de acompanhamento aberto dos participantes.
Segundo a Ionis, os dados preliminares apresentaram sinais considerados encorajadores relacionados à segurança e mostraram que o medicamento estava atingindo seu alvo biológico, a proteína priônica. Entretanto, a própria empresa ressaltou que essas informações ainda não comprovam segurança definitiva nem eficácia do tratamento.
Por que Lito não pode simplesmente receber o medicamento?
O principal motivo é que o ION717 ainda é experimental. Portanto, ele não possui aprovação para ser prescrito como um medicamento convencional contra a DCJ.
Além disso, participar de um ensaio clínico depende de critérios definidos previamente pelos pesquisadores. Fatores como diagnóstico, estágio da doença, condições clínicas e características exigidas pelo protocolo podem determinar quem consegue participar.
Há ainda outra barreira neste momento. A página da própria Ionis classifica atualmente o estudo PrProfile como “Active, not recruiting”, ou seja, ativo, mas sem recrutamento de novos participantes.
Por isso, mesmo com a mobilização nas redes sociais, não existe garantia de que Lito possa entrar no estudo.
Mobilização tomou as redes sociais
O caso ganhou grande repercussão após familiares e seguidores iniciarem uma campanha em busca de uma oportunidade para Lito.
Mais de 25 mil comentários apareceram em uma publicação da Ionis, muitos deles de brasileiros pedindo que a empresa analisasse o caso do influenciador.
A família também busca alternativas em outras instituições. O apelo divulgado por Lito menciona, além da Ionis, o Broad Institute, Harvard e a Mayo Clinic.
A corrida ocorre porque a doença de Creutzfeldt-Jakob costuma apresentar progressão rápida e ainda não possui um tratamento padrão capaz de interromper sua evolução.
Enquanto isso, o ION717 continua em fase de pesquisa. Assim, o medicamento representa uma possibilidade científica em investigação, e não uma cura já disponível para Lito ou para outros pacientes com a doença.
