PRiSM: tratamento experimental ligado a Harvard é citado no apelo por Lito
Estudo nos Estados Unidos testa pela primeira vez em humanos uma terapia com siRNA para doenças priônicas e ainda está em fase inicial
O tratamento experimental PRiSM aparece entre as alternativas citadas no apelo por um tratamento para Lito Sousa. O estudo envolve o Broad Institute de MIT e Harvard e atualmente recruta participantes nos Estados Unidos.
Lito enfrenta a doença de Creutzfeldt-Jakob (DCJ), uma condição neurológica rara e rapidamente progressiva. No domingo (23), um apelo divulgado nas redes sociais mencionou Ionis Pharmaceuticals, Broad Institute, Harvard e Mayo Clinic.
O que é o PRiSM
O nome PRiSM vem de PrP-targeting siRNA Safety & Mechanism Study.
O estudo consiste em um ensaio clínico de fase 1 iniciado em maio de 2026. Dessa forma, a pesquisa ainda está em uma etapa inicial de avaliação.
O tratamento experimental PRiSM testa uma molécula de RNA de interferência, conhecida como siRNA.
A estratégia busca reduzir a produção da proteína priônica PrP no cérebro. O acúmulo de formas anormais dessa proteína está relacionado às doenças priônicas.
Antes dos testes em humanos, pesquisadores avaliaram a estratégia em animais. Em camundongos, a redução da proteína apresentou resultados que justificaram a continuidade da pesquisa.
Entretanto, esses resultados não significam que o tratamento já tenha eficácia comprovada em pessoas.
Teste em humanos
Na primeira etapa, o estudo prevê 15 pacientes sintomáticos recebendo o medicamento experimental.
Além disso, outros 15 participantes integrarão um grupo observacional e não receberão a terapia.
Cada participante da parte experimental recebe uma única dose por via intratecal, aplicada no líquido ao redor da medula.
Depois, os pesquisadores acompanham o paciente durante 24 semanas.
Nesse momento, o objetivo principal é avaliar segurança, tolerabilidade, dosagem e comportamento da substância no organismo.
Portanto, o PRiSM ainda não representa um tratamento aprovado para a doença.
Centros nos Estados Unidos
Atualmente, o ClinicalTrials.gov lista cinco centros norte-americanos recrutando participantes.
Entre eles estão o Massachusetts General Hospital, em Boston, e a Mayo Clinic, em Rochester.
Além disso, participam centros da Columbia University, em Nova York, University Hospitals Cleveland Medical Center, em Ohio, e Vanderbilt University Medical Center, no Tennessee.
Já o registro oficial não lista nenhum centro brasileiro.
O Broad Institute de MIT e Harvard aparece como patrocinador responsável pelo estudo.
Por sua vez, pesquisadores do Broad e da University of Massachusetts Chan Medical School desenvolveram a terapia experimental.
Lito poderia participar?
O fato de o tratamento experimental PRiSM estar recrutando participantes não significa que Lito esteja automaticamente apto ao estudo.
Cada candidato precisa passar pela avaliação da equipe responsável. Além disso, deve cumprir os critérios estabelecidos no protocolo.
O registro oficial informa que o estudo busca adultos diagnosticados com doença priônica sintomática.
No entanto, a decisão sobre a inclusão de cada paciente cabe exclusivamente aos pesquisadores responsáveis pelo ensaio clínico.
Por enquanto, o PRiSM representa uma linha experimental de pesquisa.
Assim, ainda não existem resultados em humanos capazes de demonstrar que a terapia interrompe ou reverte a doença de Creutzfeldt-Jakob.
