O que é a Ionis Pharmaceuticals e por que ela virou esperança no caso de Lito?
Diagnosticado com Creutzfeldt-Jakob, influenciador tenta acesso a estudo da Ionis Pharmaceuticals; ION717 ainda é experimental e não tem eficácia comprovada
O diagnóstico de doença de Creutzfeldt-Jakob (DCJ) do influenciador e especialista em aviação Lito Sousa, de 59 anos, colocou em evidência uma das doenças neurológicas mais raras e agressivas conhecidas. Agora, a família tenta incluir Lito em pesquisas experimentais, enquanto uma delas, conduzida pela farmacêutica americana Ionis Pharmaceuticals, desperta atenção por atacar diretamente a produção da proteína envolvida nas doenças priônicas.
Neste domingo (23), Lito apareceu em vídeo e fez um apelo para conseguir acesso a estudos experimentais. O pedido envolve, entre outras instituições, a Ionis, o Broad Institute, Harvard e a Mayo Clinic. A mobilização também ganhou força nas redes sociais, com seguidores buscando ampliar a repercussão do caso.
O que é a doença de Lito
A doença de Creutzfeldt-Jakob pertence ao grupo das chamadas doenças priônicas. Elas ocorrem quando proteínas conhecidas como príons assumem uma conformação anormal e induzem outras proteínas a se deformarem. Como consequência, células nervosas sofrem danos progressivos e morrem.
A DCJ pode provocar perda de memória, alterações cognitivas, dificuldade para andar, movimentos involuntários, problemas de coordenação e alterações visuais. Além disso, a evolução costuma ser muito rápida. Segundo o CDC dos Estados Unidos, a mediana entre o início dos sintomas e a morte fica em torno de quatro a cinco meses.
Cerca de 85% dos casos são esporádicos, ou seja, surgem sem uma causa identificável. Entre 5% e 15% têm origem hereditária. Uma parcela inferior a 1% está ligada à transmissão em procedimentos médicos.
A doença também não deve ser confundida automaticamente com a chamada “doença da vaca louca”. A variante da DCJ associada à exposição à encefalopatia espongiforme bovina é diferente da forma clássica da doença.
O que a Ionis está testando
É justamente na origem do problema que atua o medicamento experimental ION717, desenvolvido pela Ionis Pharmaceuticals.
O ION717 é uma terapia direcionada ao RNA. Em termos simples, o objetivo é reduzir a mensagem genética utilizada pelas células para produzir a proteína priônica PrP. Assim, a estratégia busca diminuir a quantidade da proteína que pode assumir a forma anormal e alimentar o processo da doença.
O medicamento é administrado por via intratecal, diretamente no líquido que envolve o sistema nervoso central. Atualmente, ele passa pelo estudo PrProfile, de fase 1/2a, o primeiro teste do composto em seres humanos com doenças priônicas.
Primeiros sinais animaram pesquisadores
Em março de 2026, a Ionis anunciou uma ampliação do estudo depois de analisar dados preliminares dos participantes.
Segundo a empresa, os resultados iniciais mostraram um perfil considerado encorajador de segurança e tolerabilidade. Além disso, os testes indicaram que o ION717 estava atingindo seu alvo biológico, a proteína priônica.
Por causa desses dados, a farmacêutica decidiu acrescentar um terceiro regime ao estudo. Cerca de 20 novos pacientes sintomáticos seriam incluídos nesse grupo e receberiam apenas ION717, sem placebo. A empresa também ampliou de 70 para 142 semanas o período de extensão aberta para acompanhamento dos pacientes.
Entretanto, existe uma diferença fundamental entre mostrar que um medicamento chega ao alvo e provar que ele consegue salvar vidas ou interromper a doença.
A própria Ionis ressalta que os dados disponíveis ainda não demonstram que o ION717 seja eficaz contra doenças priônicas. A empresa também não considera comprovadas, até o momento, a segurança e a tolerabilidade do tratamento.
Resultados mais completos devem demorar
A previsão divulgada pela Ionis aponta fevereiro de 2027 como data aproximada para o principal marco de conclusão do estudo. Depois disso, a empresa pretende apresentar dados mais completos em congressos médicos e científicos.
Há ainda informações aparentemente diferentes sobre novas inscrições. O ClinicalTrials.gov, atualizado em 5 de agosto, mostra o PrProfile como “recruiting”. Porém, neste domingo, reportagem do UOL informou que a Ionis declarou não estar aceitando novos pacientes naquele momento. A disponibilidade pode depender dos centros e dos grupos específicos do estudo.
Família busca uma oportunidade
A mulher de Lito, Mila Seidl, tem usado as redes sociais para tentar abrir caminhos para a participação do influenciador em pesquisas. Segundo ela, Lito também entrou em uma lista de espera relacionada a um estudo ligado a Harvard. A família prepara ainda uma estrutura de atendimento domiciliar.
A urgência se explica pela característica da doença. Até hoje, não existe tratamento aprovado capaz de curar ou interromper comprovadamente a progressão da DCJ. O atendimento disponível concentra-se no controle dos sintomas e no conforto do paciente.
Por isso, o ION717 representa uma linha de pesquisa especialmente relevante, mas ainda experimental. Os primeiros dados permitiram ampliar o estudo, porém somente resultados clínicos mais completos poderão mostrar se reduzir a proteína priônica realmente consegue mudar o curso da doença em seres humanos.
