Entenda como funciona o remédio experimental destinado a Lito Sousa
Substância chegou ao Brasil após autorização excepcional da Anvisa e será usada em uma tentativa de tratamento ainda sem resultado garantido
O ALN-6457 para Lito Sousa chegou ao Brasil para uma tentativa de tratamento contra a doença de Creutzfeldt-Jakob (DCJ).
A substância desembarcou em Guarulhos na noite de sexta-feira (11). Depois, seguiu de helicóptero para o Einstein Hospital Israelita, em São Paulo.
A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) autorizou a importação e o uso individual em caráter excepcional.
No entanto, essa autorização não representa o registro do medicamento no Brasil. Além disso, a decisão não comprova que o ALN-6457 seja seguro ou eficaz contra a doença.
Como o ALN-6457 tenta agir
A doença de Creutzfeldt-Jakob faz parte do grupo das doenças priônicas.
Essas condições envolvem o funcionamento anormal de uma proteína chamada PrP, encontrada principalmente no sistema nervoso.
O gene PRNP contém as instruções usadas pelas células para produzir essa proteína.
Em pessoas com a doença, porém, parte da PrP assume uma estrutura anormal.
Depois disso, a proteína alterada pode induzir outras proteínas normais a adotar a mesma configuração.
Assim, o processo favorece o acúmulo de príons e provoca a destruição progressiva dos neurônios.
Tecnologia usa RNA de interferência
O ALN-6457 para Lito Sousa utiliza uma tecnologia conhecida como RNA de interferência.
De forma simplificada, o composto tenta interromper parte da mensagem enviada pelo gene PRNP antes que a célula produza a proteína PrP.
Com menos proteína normal disponível, a expectativa é reduzir a quantidade que poderá assumir a forma anormal.
Portanto, a estratégia busca desacelerar a formação de novos príons e, consequentemente, a progressão da doença.
Tratamento não reverte danos
O medicamento não foi desenvolvido para retirar imediatamente as proteínas anormais já acumuladas no cérebro.
Além disso, o composto não reconstrói os neurônios destruídos pela doença.
Por isso, o tratamento não garante recuperação dos movimentos ou das funções neurológicas já comprometidas.
A proposta, portanto, é tentar preservar as funções existentes e reduzir a velocidade de progressão da doença.
Ainda assim, pesquisadores não sabem se a estratégia funcionará em humanos.
Também não existem dados suficientes sobre possíveis efeitos colaterais provocados pela redução da proteína PrP no organismo.
Uso continua experimental
O ALN-6457 permanece em fase pré-clínica para o tratamento de doenças priônicas.
Isso significa que estudos clínicos ainda não comprovaram sua segurança e eficácia em pessoas.
A Regeneron Pharmaceuticals informou que pretende iniciar os primeiros testes clínicos do composto em humanos.
No entanto, a empresa ainda não divulgou uma data.
Segundo o Ministério da Saúde, atualmente não existe tratamento capaz de interromper ou reverter a evolução da doença de Creutzfeldt-Jakob.
Dessa forma, o uso do ALN-6457 para Lito Sousa continuará como uma tentativa experimental, sem garantia de resultado.
