Remédio experimental de Lito pode chegar ao Brasil neste fim de semana
Anvisa autorizou uso individual do ALN-6457, substância que ainda não passou por testes clínicos em humanos
O remédio experimental ALN-6457 autorizado para tratar Lito Sousa pode chegar ao Brasil até este domingo (13). A família apresentou a previsão após a liberação excepcional concedida pela Anvisa em 4 de setembro.
Até a publicação desta matéria, porém, não havia confirmação pública sobre a chegada do produto. Além disso, a equipe médica ainda não informou quando poderá realizar a primeira aplicação.
A Regeneron Pharmaceuticals também pretende iniciar em breve os primeiros testes clínicos do composto em humanos. Entretanto, a empresa ainda não definiu uma data.
Anvisa autorizou uso individual
O Einstein Hospital Israelita solicitou à Anvisa a importação e o uso individual da substância. A unidade acompanha o tratamento de Lito.
Além disso, o influenciador entrou em um programa de uso compassivo mantido pela farmacêutica.
Essa modalidade permite acesso a produtos experimentais para pacientes com doenças graves quando não existem alternativas terapêuticas disponíveis.
Segundo a Anvisa, a análise considerou a evolução rápida, letal e irreversível da doença de Creutzfeldt-Jakob.
A ausência de um representante responsável pelo produto no Brasil também entrou na avaliação.
Ainda assim, a autorização não significa que a agência aprovou o remédio experimental ALN-6457 como medicamento.
Nesse caso, a decisão permite somente a importação e o uso específico no tratamento de Lito.
Testes em humanos ainda não começaram
A Regeneron afirmou que os dados pré-clínicos disponíveis justificam o avanço para estudos em seres humanos.
Porém, a farmacêutica ainda não publicou esses resultados científicos.
Além disso, a companhia pretende divulgar os dados futuramente, mas não apresentou prazo.
Portanto, ainda não existem resultados clínicos capazes de comprovar a segurança ou a eficácia da substância em humanos.
O ALN-6457 permanece em uma etapa anterior aos estudos clínicos formais.
Por isso, médicos ainda não conhecem completamente os possíveis efeitos adversos nem o impacto da substância sobre a evolução da doença.
Como funciona o ALN-6457
O composto utiliza uma tecnologia chamada RNA de interferência, também conhecida como siRNA.
A estratégia busca reduzir a produção da proteína priônica normal, chamada PrP.
Na doença de Creutzfeldt-Jakob, uma forma anormal dessa proteína induz outras proteínas a mudarem de estrutura.
Como consequência, ocorre um acúmulo no cérebro que danifica os neurônios.
Com menos proteína normal disponível, o remédio experimental ALN-6457 poderia reduzir a formação de novos príons anormais.
No entanto, pesquisadores ainda precisam confirmar esse possível efeito em seres humanos.
A expectativa científica também não envolve reverter lesões já provocadas pela doença.
O objetivo seria tentar desacelerar a progressão e preservar funções que o paciente ainda mantém.
Situação de Lito Sousa
Lito Sousa, de 59 anos, recebeu o diagnóstico da doença de Creutzfeldt-Jakob em agosto.
Desde o início de setembro, ele permanece em casa com acompanhamento médico e cuidados paliativos.
Segundo a família, Lito enfrenta dificuldades motoras. Contudo, mantém a cognição, a memória e o raciocínio preservados.
Apesar da previsão para a chegada da substância, ainda não existe uma data pública para o início do tratamento experimental.
Inicialmente, Lito buscava acesso ao ION717, desenvolvido pela Ionis Pharmaceuticals.
Já o produto autorizado para importação é o ALN-6457, da Regeneron, que utiliza outra tecnologia experimental.
